ROMA, ITALIA,- La Agencia Italiana del Fármaco (Aifa) dispone de la autorización para utilizar la primera terapia con células madre para niños con una patología genética rara que abate completamente sus defensas inmunitarias. Luca Pani precisó que se trata de una terapia denominada «Strimvelis», la cual da esperanza a los llamados «niños burbuja».

Estos son infantes que deben vivir completamente aislados del mundo por un sistema inmune inexistente que les deja expuestos a cualquier patógeno. Pani agregó que se analiza también la utilización de la “Strimvelis” para la curación de otras enfermedades como la betatalasemia, un tipo de anemia hereditaria.

El procedimiento se basa en la terapia génica, que inserta elementos funcionales ausentes en el genoma de un individuo. De esta manera se toman células de la médula espinal (células madre) del paciente, las que se insertan en una pareja normal del gen ADA, que desarrolla un sistema inmunitario sano.

Las células con el gen corregido son reintroducidas en el paciente a través de una infusión endovenosa, luego de la cual algunas de ellas retornan a la médula espinal.

Nicola Bedin, director del hospital San Raffaele de Milán explicó que la terapia Strimvelis ya superó su etapa experimental y puede convertirse en un fármaco para todo mundo.

Ha sido el fruto de la colaboración entre el hospital San Raffaele, la Fundación Telethon y la casa farmaceútica Gsk, en una sinergia que permitió desarrollar los primeros resultados obtenidos en laboratorio hace 20 años.

Pani confirmó que la Strimvelis ya recibió la autorización de la Comisión Europea después de que los resultados de la terapia, publicados por la revista Blood, mostraron una supervivencia del 100 por ciento entre 18 niños tratados.

“Italia tiene la oportunidad de arrancar una verdadera revolución industrial porque esta técnica es realizada solamente en el hospital San Raffaele”, dijo a su vez a la prensa el director de Gsk, Andrew Witty.

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